«Сроки максимально сокращены»: в фонде «Круг добра» рассказали, когда дети со СМА получат препарат «Золгенсма»

Компания Novartis и фонд поддержки детей с тяжёлыми заболеваниями «Круг добра» подписали договор о поставке препарата «Золгенсма». Лекарство, помогающее остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии (СМА), применяется однократно и считается самым дорогим в мире: его стоимость составляет около 160 млн рублей. Как сообщил журналистам председатель «Круга добра» Александр Ткаченко, в ходе «долгих и сложных» переговоров удалось достичь «существенного, небывалого снижения цены».

Экспертный совет фонда одобрил первые шесть заявок от детей, которым показан этот препарат в рамках обозначенных производителем критериев: возраст до полугода-года в зависимости от типа СМА либо не более определённого периода с момента манифестации заболевания. Причём по четырём детям ранее были приняты решения об отказе в связи с неопределённостью сроков поставки препарата, но в преддверии заключения соглашения с компанией-производителем они были пересмотрены.

Дети получат «Золгенсму» до конца августа. При этом фонд будет и дальше принимать заявки от детей, которым, возможно, показано применение «Золгенсмы», и закупать лекарство по мере их одобрения.

«Сроки поставки максимально сокращены. С момента решения экспертного совета мы одновременно подаём заявку компании-поставщику, они начинают процедуру оформления документов в Минздраве на ввоз незарегистрированного препарата, до этого момента мы обеспечиваем забор крови у пациента для того, чтобы отправить в Нидерланды и сделать тест на антитела к аденовирусу, он как раз используется в «Золгенсме», — описывает процедуру Александр Ткаченко. — По закону разрешение на ввоз незарегистрированного препарата должно выдаваться в течение пяти дней. На практике — две недели. Надеемся, что Минздрав сможет принять решение в указанные постановлением правительства сроки — пять дней».

Одновременно с этим заявка поступает на завод, препарат идёт на изготовление. Изготовление и доставка лекарства в Россию занимает десять дней. «Чтобы вы понимали сложность, «Золгенсма» доставляется при стабильной температуре минус 40 градусов. Там находятся датчики, которые показывают, как менялась температура, не испортился ли препарат. Каждые 48 часов досыпается сухой лёд. Препарат летит отдельным рейсом, вскрывается в медицинском учреждении в присутствии комиссии, которая фиксирует данные о температурном режиме, и только те врачи, которые прошли подготовку компании Novartis по его введению, смогут его использовать», — добавил Ткаченко.

Ранее глава «Круга добра» в видеообращении призвал компанию Novartis ускорить регистрацию препарата в РФ: «Я не считаю правильным, что компания Novartis, продавая свой препарат на российском рынке, не проходит процедуру регистрации этого лекарства в России. Когда препарат «Золгенсма» будет зарегистрирован, у наших врачей будут чёткие, понятные рекомендации по его применению. Поэтому я обращаюсь к руководству Novartis с настоятельным предложением ускорить регистрацию «Золгенсмы» в России».

Председатель «Круга добра» также отметил, что в фонде очень ждут введения неонатального скрининга, который позволит выявлять СМА в первые дни жизни ребёнка, до появления первых симптомов. В таком случае «Золгенсма» наиболее эффективна.

Фонд договорился с компанией-производителем о том, что информация о числе таких пациентов будет поставляться очень оперативно, препарат будет быстро отправляться на изготовление и поставить его, таким образом, получится буквально в первый месяц жизни малыша.

Фонд поддержки детей с тяжёлыми, жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными), «Круг добра» был создан указом президента России 5 января 2021 года. В феврале фонд решил включить «Золгенсму» в перечень лекарств, запланированных к закупке.

Бюджет фонда формируется за счёт повышения до 15% ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год. Ранее предполагалось, что ежегодно на цели фонда будет выделяться по 60 млрд рублей, однако финансирование в этом году, как сообщил глава «Круга добра», будет увеличено: «ФНС предположила, что налоговых поступлений будет больше, возможно, 80 млрд рублей. Все деньги будут направлены детям», — сказал Ткаченко.